視頻|一位漸凍人的自救與救人:一切為了和時間賽跑

看看新聞Knews記者 張英 劉寬漾

2021-06-21 20:40:02

今天是夏至,也是第21個世界漸凍人日。不少人對漸凍癥的了解,或許是從7年前風靡全球的那場冰桶挑戰開始的。根據最新發病率和患病率數據推算認為,中國理論上應該有6萬漸凍癥患者,但目前統計下來只有4萬病人。整整2萬的數字鴻溝,是消失的“漸凍癥”群體。漸凍癥群體的生存情況如何?我們從一名互聯網老兵的故事開始講起。


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無法抬起的左手 無法抱起的兒子


“618,你們購物了嗎?”


過往10年,每年的618,是互聯網老兵、京東副總裁蔡磊的主場。今年,因為患病,他第一次缺席,第一次無法奮戰在618前線。


今年43歲的蔡磊,在兩年多前罹患運動神經元病,而且經過多次排查確診,鎖定了ALS(漸凍癥)?!熬褪沁@個世界五大絕癥之首,最殘酷的漸凍癥,目前人類還沒有任何阻止這個疾病發展的辦法?!辈汤诟嬖V記者。


漸凍癥是一種持續進展、不可逆的神經系統退行性疾病,是運動神經元病的一種?;颊叽竽X和脊髓的運動神經細胞不明原因地逐漸減少,運動能力逐漸喪失,肌肉也因此失去營養支持,逐漸萎縮。


2019年初,蔡磊在左臂持續不明原因地“肉跳”幾個月后,開始四處求醫,最終確診為漸凍癥,而且病情發展速度超出預期?!皬氖种?、到小臂、到上臂,到肩胛肌、到脖子,甚至到后背,左邊兒都廢掉了。去年開始,右手、右胳膊也開始肉跳,也開始有一定肌肉萎縮,現在右手的力量也越來越下滑,也開始抖了,抬手也開始抖,打字就開始吃力,寫字也越來越艱難了?!?/p>


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“來,爸爸抱抱?!?/p>


二歲半的兒子菜籽,已經很久沒有享受到爸爸的抱抱?!敖o他安定一些就算抱吧,抱起來早就不敢了?!辈汤跓o奈地說。


他的夫人告訴記者:“蔡磊最后一次抱起小朋友,那真的很久了,至少是去年了,都已經記不清了。那個時候菜籽二十多斤吧,現在快30斤。我覺得他現在是抱不起來了?!?/p>


這個熱愛踢足球、打籃球、攝影的中年男子,如今,所有的興趣愛好也只能擱置一旁?!斑@個包里是我現在想玩、但玩不了的東西。這都是大鏡頭,一個手都不太好拿了,現在都拍不了,手不行了。這愛好堅持了20多年,現在只能放棄了,端不起相機了?!辈汤谡f。


患病之后,蔡磊認識了很多相似的病友,不少人都在焦慮和希望中徘徊不止。一位年僅38歲的病友告訴蔡磊:“我是走著進醫院去的,然后是坐著輪椅出來的?!?/p>


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消失的2萬“漸凍人”


中國到底有多少像蔡磊這樣的“漸凍人”?國內權威神經病學專家樊東升教授的團隊,根據最新發病率和患病率數據分析認為,中國理論上應該有6萬漸凍癥患者,但目前統計下來只有4萬病人。整整2萬的數字鴻溝,是消失的“漸凍癥”群體。


中華醫學會神經病學會委員兼秘書長、北京大學第三醫院教授樊東升告訴記者:“這1/3的病人到哪去了?很大程度上我們分析可能跟我們早期診斷不充分、不及時有關系;另外還有一個很重要原因,跟藥物的不可及有很大關系,(所以)有很多病人可能過早去世了?!?/p>


確診難,找藥更難。蔡磊先后前往美國麻省理工、澳大利亞、中國北京、上海等地的十多家頂級醫院尋醫問診,卻發現治療方法極度缺乏。世界唯一的口服藥物“利魯唑”,也只能一定程度延緩病情進展,作用非常有限。能終止甚至逆轉身體“枯萎”的藥物或治療方法,如今尚未問世。


試圖研究漸凍癥藥物的呈諾醫學董事長顧雨春教授告訴記者:“漸凍癥一個很復雜的一個疾病,它除了有遺傳性的這一塊兒,它有特定的基因的突變,還有一種就是散發,所以這造成了在制藥的過程中,很難有一個模型,因為你不知道(致?。C理,就沒有辦法去建造這個模型?!?


根據統計研究,我國每年新增漸凍癥患者約為2萬多人,患者平均生存期只有2~5年。對漸凍人而言,缺乏特效藥物,是眼下最迫切的問題。


過去一年,蔡磊為治病花掉了數百萬元。針灸、按摩、干細胞、抗氧化……他幾乎試遍了能找到的所有應對方式,但沒感到有多少作用。一天天看著自己慢慢枯萎,在絕望之中,蔡磊想過離婚。


“他那個時候可能極度沒自信,人生低谷。因為這個病到后期很慘,他全身只有眼部的肌肉能動,這意味著什么?你是沒辦法排便的,就是你的排便是需要去擠壓腹部,然后就是從后面去幫助他。呼吸也是沒辦法呼吸的,所以每一分每一秒都是很痛苦的,有痰是咳不出來的,所以那個時候他就會很絕望?!辈汤诜蛉烁嬖V記者。


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一切為了和時間賽跑


硬幣的另一面是希望。物理學家霍金,患上漸凍癥后被禁錮在輪椅上半個世紀,但依靠轉動眼球與外界互動;金銀潭醫院院長張定宇,確診漸凍癥后依然堅守在抗疫一線。留給蔡磊的時間不多了,他也想為自己、為病友去拼一拼。


因為手臂無力,蔡磊走起路來,身體的擺動就像一只匍匐前進的企鵝,他就這樣奔走在各地的機場、火車站、醫院、藥企、科研機構……


“現在去天壇醫院”。蔡磊告訴記者,“天壇醫院同時是國家神經系統疾病臨床研究中心國家級中心,所以在神經退行性疾病這塊,有足夠多的專業人才和專業資源,看能不能盡快一起討論加快這個病從科研到動物到人體臨床試驗,縮短整個進程?!?/p>


見到了天壇醫院的負責人,蔡磊真的很著急:“今天晚上我可能去看一位患者,還真是挺著急的,也很心痛。 9個月的時間,已經是四肢全部癱瘓、呼吸困難,所以還是拜托院長、拜托教授,一是創新藥物,第二個咱們創新的治療方法能不能盡快用上?!?/p>


一切都為了和時間賽跑?!拔覀冇行┎∮丫褪且蕴鞛閱挝辉诳焖侔l展,一兩個月之前和正常人一樣,一兩個月以后整個胳膊手都抬不起來了,所以我想的是能快一天就快一天?!辈汤诒硎?。


蔡磊的電腦里,下載了全球一千多篇中英文論文,他想了解,與漸凍癥治療相關的藥理實驗、動物實驗、臨床實驗有哪些,到了什么階段。他發現,科學家和藥企,有的缺動力,有的缺錢。但他不甘于被動等待,他想在這個轉化過程上加一個推力。作為互聯網老兵,曾經的“中國電子發票第一人”,蔡磊再次創業,聯手頂級專家,一起搭建漸凍者患者科研數據平臺。


蔡磊告訴記者:“也可能我拼搏幾年也就倒下了,但是我們這個接力棒不能停下,這么多病人一代一代地死去, 沒有留下寶貴的科研信息,我說對這個藥物研發來說,我們的死就沒有任何意義,所以想著就建立平臺,把我們所有的以疾病、以患者為中心,360度全生命周期數據打通起來?!?


上線至今,這個平臺已收錄了近2000名漸凍癥患者的數據,比如患者的身心狀況、用藥情況等等。這些數據可以幫助藥企尋找到精準的患者,用于新藥研發。目前,已經有3個藥在平臺上發布臨床實驗受試者招募。


漸凍癥患者科研數據平臺技術架構師管芹漓告訴記者:“傳統藥廠,因為罕見病的患者很少,按照傳統的藥品研發,它實際上時間周期會很長,大概經過十多年。但如果說我們經過真實的患者病例的收集,基于真實世界數據的研究,能夠讓這個藥品的數據,這個研發能夠縮短到3到5年,至少縮短一半,不僅從經濟上從效益上或患者救助上,都會有非常大的一個幫助?!?/p>


樊東升院長非常期待這個大數據平臺,“因為我們在新藥研制里要看病人的反饋情況,這種反饋一般是每三個月來隨訪病人的治療有沒有效。如果通過大數據能夠及時、實時反饋,可能我們更早能夠確定這個藥有沒有效果。用完藥以后,通過病人及時反饋,我們能看到實時曲線,用藥不用藥有沒有差別,更早地發現有苗頭的藥?!?/p>


除了推動科學家做研發,說服和推動藥企生產,蔡磊還推動公益基金,繼續募集資金投入其中。他還搭建了生物實驗室,多次以身試藥,進一步支持臨床試驗。一切只為加快漸凍癥新藥的誕生。 “天天就想著,做夢都在想,有一個藥物的這個動物實驗結果不錯,做夢在想這個事情?!?/p>


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伴隨著全社會對漸凍癥患者的關注度不斷加大,相關研發也在加快步伐。目前,已有2款藥物獲得國家藥監局批準,正在進行試驗,還有2種藥物的試驗也即將啟動。創新、研制的速度也在加快,從基礎研究到臨床研究也在加快步伐。


病痛挑戰基金會秘書長馬滔告訴記者:“整個基礎研究在中國對于漸凍癥來說,其實是特別重要的一件事情,這件事情搞明白了,我們才有后續整個找藥的這樣的過程?,F在我們看到,有更多的本土的研發、本土的藥物創新,有機會參與到整個罕見病的推動里的?!?/p>


北京東方絲雨漸凍人罕見病關愛中心理事長王金環分析認為:“從研究方面來說,我們現在做的都是量變的積累,那么總有一天會達成一個質變,所以我們特別希望能有更多的國家的關注、資金的關注,來支持我們患者、支持我們的專家、來做這個實驗。因為總得有一個人去捅破這層窗戶紙,我們希望他越早越好,因為他越早,我們這些病人更有希望?!?/p>


而對像蔡磊這樣的一個個患者而言,他們渴望每一天都如同夏至,這溫暖炙熱的陽光,能夠融化“漸凍癥”患者那逐漸僵硬的身體和心靈。他們在找藥的路上與時間賽跑,更期待與這個美好的世界細水長流。


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“我就一個夢想,我想活命,我希望我身邊的善良的病友能一起活命。好了以后,我想專門做醫療健康,而且是前沿醫療健康,專門想辦法救治那些不能救治的病人?!?/p>


——蔡磊 漸凍癥患者


(看看新聞Knews記者:張英 劉寬漾 實習編輯:劉圣韜)

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